KAND Conference 2023: la esperanza en un tratamiento eficaz es muy real.

Imagen de la Conferencia KAND 2023 sobre KIF1A.

La conferencia internacional sobre KIF1A (KAND Conference 2023) celebrada a inicios de agosto en la ciudad de Nueva York y transmitida en directo por Internet, ha deparado un gran soplo de esperanza para toda la comunidad. Hay motivos reales para ser optimistas.

A lo largo del evento, la fundación KIF1A.ORG ha actualizado toda la información disponible sobre la investigación científica relacionada tanto con la investigación básica como con la búsqueda de un tratamiento para la enfermedad.

Destacan los datos proporcionados sobre la terapia experimental (creada por la fundación n-Lorem) que se le está administrando a Susannah, hija de Luke Rosen y Sally Jackson, fundadores de KIF1A.ORG. Se han mostrado algunos indicadores de eficacia del tratamiento (reducción de crisis epilépticas, del número de caídas, etc.) que sugieren que este está funcionando de manera significativa.

Hay que señalar que debemos ser prudentes, ya que no es un ensayo formal sino la aplicación de una terapia experimental sobre un sólo caso, pero es posible que el paradigma de silenciar la copia mutada para ralentizar o mejorar los síntomas en pacientes con mutaciones autosómicas dominantes con ganancia de función, sea correcto. Esto abre la puerta a considerar nuestra enfermedad rara como tratable en ciertos casos.

Además de esta excelente noticia, durante la conferencia también se trató el notable avance del estudio KOALA, un proyecto en marcha desde hace más de un año y diseñado para realizar una completa historia general de la enfermedad. Son ya más de medio centenar los pacientes incluidos. Este estudio es clave para lograr de manera rápida la autorización por parte de la FDA de cara a un futuro ensayo clínico.

En las próximas semanas, la Fundación KIF1A.ORG publicará las grabaciones de las distintas sesiones de la conferencia y ampliaremos la información sobre el evento con más detalle.

Para saber más:

Enlace a la web de la KAND Conference 2023 (inglés)

Imagen de la Conferencia KAND 2023 sobre KIF1A.