Investigación en KIF1A

Si te preguntas si se está llevando a cabo algún tipo de investigación relacionada con el KIF1A la respuesta es clara: sí, y a muy buen ritmo.

La investigación se está desarrollando bajo la dirección de la Fundación KIF1A.ORG, una organización sin ánimo de lucro localizada en EEUU y fundada en 2017 con la que colaboramos estrechamente los padres y madres con hijos afectados por KAND de todos los países.

La Fundación KIF1A.ORG ha logrado crear un equipo de investigación con numerosos laboratorios, compañías biotecnológicas y universidades principalmente de EEUU, aunque también de otros países como Japón o Australia.

Estos son los principales avances conseguidos hasta ahora:

1º Tener un completo Estudio de Historia Natural de la enfermedad con más de 150 casos procedentes de cerca de 20 países elaborado por la Universidad de Columbia (Nueva York).

2º Disponer de modelos animales y líneas de células madre pluripotentes inducidas.

3º Diferentes líneas de investigación preclínicas en desarrollo con oligonucleótidos antisentido, terapias genéticas y pequeñas moléculas, previas al lanzamiento de un eventual ensayo clínico.